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    干细胞的靶向整合：基因工程药物的研制

    CRISPR/Cas9基因编辑因其特异性诱导双链DNA断裂的能力而改变了生物技术领域，双链DNA断裂可破坏基因或基因控制区域，从而为多种疾病提供了新颖的治疗方案。来自斯坦福大学的Matthew Porteus教授和他的实验室正在利用基因编辑方案治愈基因突变引发的疾病，使用 CRISPR/Cas9 基因编辑工具和AAV 载体来改造干细胞以进行有效基因编辑。将离体编辑后的干细胞移植到临床前的动物模型和体外试验中，以检验其方案的功效和潜在的临床应用效果。

    本次研讨会，您将了解到：

    靶向纠正β珠蛋白基因单突，治疗镰刀型细胞贫血病

    靶向替换IL2RG基因，治疗重症联合免疫缺陷病

    靶向替换CFTR基因全序列，治疗囊性纤维化病

    β珠蛋白靶向替换α珠蛋白基因，治疗β地中海贫血病

    本次研讨会，您将了解到

    研讨会详情

    • 主讲人: Matthew Porteus, MD, PhD
      Professor of Pediatrics, Stanford University, School of Medicine
    基因与细胞工程线上峰会 - 视频回放

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